На внеклеточном уровне: пациенты с болезнью Гоше остались без лекарств
Пациенты с болезнью Гоше — их в России 450 человек — уже минимум два месяца не получают жизненно необходимый им препарат имиглюцераза. Такая ситуация с лекарством из списка федеральной программы «14 высокозатратных нозологий» происходит впервые, отметили во Всероссийском союзе пациентов. По сведениям организации, два аукциона на поставку отечественного биоаналога препарата были сорваны и когда состоится третий, пока неизвестно. Болезнь Гоше — редкое генетическое заболевание, при котором в организме человека не хватает фермента, расщепляющего жиры в клетках. При отсутствии фермент-заместительной терапии клетки начинают погибать.
Сорванные аукционы
Пациенты с орфанным (редким) заболеванием, болезнью Гоше, остались без жизненно необходимого им препарата имиглюцераза. Некоторые из них не получают лекарство уже более полугода, рассказала «Известиям» председатель межрегиональной общественной организации «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезнью Гоше и их семьям» Марина Терехова.
До 2019 года пациенты получали оригинальный препарат имиглюцераза, который производит международная французская фармацевтическая компания «Санофи». Затем отечественная компания «Генериум» начала производить его биоаналог — глуразим.
С конца 2020-го по настоящее время, согласно сайту госзакупок, прошли два аукциона на поставку глуразима. Однако «Генериум» оба раза не принял участие в электронных торгах, которые проводил Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России.
Купить этот препарат в аптеках невозможно, государство закупает его для пациентов с редкими заболеваниями адресно и выдает бесплатно. Ведь стоит оно очень дорого — месячный курс терапии при болезни Гоше может доходить до 1,5 млн рублей.
— Сейчас более 200 пациентов с болезнью Гоше, среди которых есть дети, попали в катастрофическую ситуацию, так как многие не получают жизненно важный препарат уже минимум два месяца, — рассказала «Известиям» Марина Терехова.
Возглавляемая ей организация «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезнью Гоше и их семьям» 2 марта направила обращение с описанием проблемы в Минздрав России, Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан, а также в «Генериум», «Санофи» и «Фармстандарт» (поставщик глуразима). Обращения есть в распоряжении «Известий».
Основной препарат
Программа «14 ВЗН», в которую включена болезнь Гоше, подразумевает закупку трех необходимых им лекарств: имиглюцеразы, велаглюцеразы альфа и талиглюцеразы альфа.
— Примерно 70% пациентов с болезнью Гоше в России (всего их 450 человек в стране) необходима именно имиглюцераза. Остальные препараты появились позже и назначены меньшему числу пациентов. В частности, талиглюцераза альфа вошла в список 14 ВЗН год назад, и пока ее получают единицы больных, — отметил зампредседателя МОО «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезнью Гоше и их семьям» Алексей Василевский.
Переключить пациентов на другой препарат можно не всегда, пояснила «Известиям» врач-генетик, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. академика Н.П. Бочкова» Екатерина Захарова. Решение о замене лекарства может принять только врач.
— Болезнь Гоше — это наследственное заболевание, при котором в организме не хватает определенного фермента, расщепляющего особые жиры. Пациентам необходима фермент-заместительная терапия. Без нее в клетках начнут накапливаться эти нерасщепленные жиры, и клетки станут погибать. В результате больные начинают страдать от нарушений свертываемости крови, увеличения селезенки, которая порой занимает всю брюшную полость, проблем с костями. Такие последствия развиваются, конечно, не за один день. Но если не получать терапию несколько месяцев, это рано или поздно начнется, — подчеркнула Екатерина Захарова.
Врач подтвердила, что и ей пациенты жалуются на проблему отсутствия имиглюцеразы.
Такое впервые
Отмена двух аукционов подряд в рамках программы ВЗН происходит впервые, подчеркнул сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.
Напомним, федеральная программа Минздрава «14 высокозатратных нозологий» существует с 2008 года. Изначально в нее входило семь заболеваний, в 2018 году добавилось еще пять, а в конце 2019 года — еще два.
По мнению Юрия Жулева, проблема с закупкой лекарства заключается в несогласованности участников процесса.
— Аукцион не может не состояться два раза подряд. Ведь заранее известен производитель, закупщик и необходимый объем препарата в рамках определенного аукциона. Тем более что он закупается по госпрограмме «14 ВЗН» и предназначен для пациентов с орфанными заболеваниями. То есть перерывы в поставках таких лекарств для людей будут означать боли, страдания и инвалидизацию, — подчеркнул Юрий Жулев.
По его словам, Всероссийский союз пациентов рассчитывает получить в ближайшее время информацию о том, когда состоится новый аукцион и какие меры сейчас принимаются для исправления сложившейся ситуации.
«Известия» запросили комментарии по дефициту препарата в Минздраве, «Генериуме», «Санофи» и «Фармстандарте».
В «Генериуме» изданию ответили, что компания не участвует в аукционах, так как не выполняет функции дистрибутора, являясь лишь производителем препарата глуразим. «Согласно условиям поставки первой партии лекарственного препарата глуразим, в 2021 году компания «Генериум» заблаговременно осуществила отгрузку семимесячной потребности продукции на склад дистрибутора, о чем был проинформирован Минздрав России соответствующим письмом за № 118/93 от 18.01.21», — сообщили в пресс-службе компании.
Напомним, что в конце 2020 года Союз пациентов от лица 20 пациентских объединений направил письмо президенту РФ Владимиру Путину, а также в правительство, Минздрав и Минпромторг со списком препаратов, которые являются дефицитными в России.
В обращении говорится, что, начиная с августа 2020 года, наметилась острая нехватка лекарств, среди которых есть жизненно важные для лечения онкобольных, пациентов с муковисцидозом, рассеянным склерозом, ревматическими заболеваниями, первичным иммунодефицитом и другими заболеваниями. Всего в списке 42 препарата.
