- Статьи
- Общество
- Бойцы СМА: родители детей со спинальной мышечной атрофией попросили лекарство у властей
Бойцы СМА: родители детей со спинальной мышечной атрофией попросили лекарство у властей
Родители детей, больных спинальной мышечной атрофией (СМА), отчаялись получить препарат «Спинраза». Они выигрывают суды, но региональные минздравы не торопятся исполнять эти решения, поскольку лекарство стоит миллионы. Всероссийский союз пациентов на днях направил письмо зампреду правительства Татьяне Голиковой, в котором просит решить проблему на федеральном уровне: дети должны получать препарат или в качестве высокотехнологичной медпомощи, или же по системе высокозатратных нозологий. Тем временем Минздрав готовит к утверждению клинические рекомендации по лечению СМА, в которые «Спинраза» также включена.
Бессилие
Для маленьких пациентов со спинальной мышечной атрофией переломным стал август 2019 года. У их родителей впервые появилась надежда сохранить своим больным детям жизнь. Тогда в России был зарегистрирован препарат «Спинраза» («Нусинерсен»), признанный эффективным для лечения этого заболевания. В других странах его начали регистрировать с 2016 года, российские пациенты несколько лет провели в ожидании. Но после выяснилось, что лекарство получат далеко не все.
Сколько в нашей стране сейчас живет людей со СМА, точно не известно, официального перечня нет. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА». За это время удалось собрать информацию о 989 пациентах и 250–300 погибших. Теоретически (исходя из общемировой статистики заболеваемости) больных может быть около 2–3 тыс., считают в фонде.
Распределение препарата относится к полномочиям регионов. Субъект обязан обеспечить нуждающихся в лекарстве, если оно рекомендовано по жизненным показаниям врачебной комиссией, пояснила «Известиям» директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. При этом только 30 регионов сделали единичные закупки для своих пациентов (в общей сложности не более чем на 100 человек), добавила она.
В январе 2020 года в Красноярске погиб ребенок не с самой тяжелой формой СМА. Полгода его мама боролась за получение препарата, но одержать победу не удалось, рассказала Ольга Германенко. По ее словам, проблема актуальна и в Москве.
По данным, приведенным московской прокуратурой в ответе одной из матерей больного ребенка (документ есть в распоряжении «Известий»), в столице живут 124 ребенка, имеющих диагноз «спинальная мышечная атрофия» (цифры ведомство приводит со ссылкой на департамент здравоохранения Москвы). Из них препаратом обеспечивают только 12 человек. В письме от 15 июня сказано, что надзорное ведомство направило в столичное правительство письмо с «предложением рассмотреть вопрос о принятии мер».
«Известия» обратились в депздрав Москвы с просьбой объяснить ситуацию.
По словам Ольги Германенко, некоторые субъекты пытаются помочь своим жителям со СМА. Единственный регион, который полностью решил вопрос, — Псковская область. Правда, там только один пациент. В каждом из 30 других субъектов, пытающихся выделить деньги на лекарство, более десятка таких больных.
— Одна инъекция стоит почти 8 млн рублей. В первый год терапии пациенту нужно шесть инъекций, во второй — в два раза меньше, в каждый последующий — по три инъекции. Неготовность регионов обеспечить всех нуждающихся понятна, — отметила Ольга Германенко.
В Минздраве РФ «Известиям» пояснили, что на данный момент клинические рекомендации по лечению спинальной мышечной атрофии не утверждены. Однако «Спинраза» включена в их проект.
— С учетом указаний президента Российской Федерации в настоящее время прорабатываются механизмы обеспечения пациентов со СМА необходимыми лекарственными препаратами, — сообщили в пресс-службе ведомства.
Тело как кисель
У заболевания четыре формы, из которых первая — самая тяжелая и быстро прогрессирующая. Таким детям ставят диагноз в возрасте до шести месяцев. Они не могут сами сесть, постепенно перестают самостоятельно дышать и погибают в возрасте до двух лет. Самые «легкие», если их можно так назвать, — те, которые начинают ходить и получают диагноз в период от полутора лет до подросткового возраста, пояснила Ольга Германенко.
Лечение дает возможность продлить и сохранить им жизнь. Чем раньше оно начинается, тем выше вероятность, что пациент не растеряет свои функциональные возможности.
Резеде из Набережных Челнов, чья дочь Регина (ей два с половиной года) больна первым типом СМА, удалось попасть в дорегистрационную программу лечения «Спинразой». 42 детям в России выдали лекарства на год — шесть инъекций. Последнюю инъекцию Регине сделали в апреле этого года. Следующий укол должен быть в августе. Его региональные власти уже не обещают, несмотря на то что семья в апреле выиграла суд. Если очередную инъекцию не сделать, ребенок погибнет. Пока же родителей утешает то, что девочка получила возможность двигаться. Исключительно благодаря «Спинразе».
Маленький пациент с редким орфанным заболеванием после первой инъекции препарата «Спинраза» для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией в краевой детской клинической больнице
— Все родственники боялись брать мою дочку на руки. Ее тело было как кисель, в нем не было мышц. Сейчас она выглядит как обычный ребенок. Она никогда не могла сидеть и переворачиваться, а сейчас сидит самостоятельно и катается по полу, — поделилась Резеда.
Светлана из Благовещенска (Амурская область), мама шестилетнего ребенка со СМА, не добившись «Спинразы», подала иск в суд. В апреле он был выигран с решением о немедленном исполнении судебного предписания. Региональный минздрав сразу подал апелляцию, и из решения суда формулировку «незамедлительное исполнение» убрали. С ним по сей день никто не спешит.
Людмиле из Москвы особенно непросто было свыкнуться с мыслью о том, что ее сын, у которого второй тип СМА, может утратить двигательные функции. Ему исполнилось 13 лет, и он себя самостоятельно обслуживает. Пока.
— Каждый год у него что-то теряется. С сентября стало трудно двигать руками, не может поднять их выше плеча. Иногда не может держать ложку. Страшно очень. С мозгами-то у него всё в порядке, в восьмой класс перешел, — поделилась Людмила.
В сентябре 2019 года в Морозовской больнице мальчику назначили «Спинразу», но препарат так и не выдали, говорит Людмила.
На федеральном уровне
Президент России Владимир Путин предложил отменить с 1 января 2021 года плоскую шкалу НДФЛ и повысить с 13 до 15% налог для тех, кто зарабатывает больше 5 млн рублей в год. По словам главы государства, от такого повышения бюджет получит дополнительно около 60 млрд рублей, которые следует направить в том числе на помощь детям с редкими (орфанными) заболеваниями.
Более 50 стран лечат пациентов со СМА «Спинразой», везде за счет государства, подчеркнула Ольга Германенко. У нас же препарат не входит в список жизненно важных (ЖНВЛП), что дает регионам дополнительный повод отказать в его назначении.
— Лечение этих детей надо переводить на федеральный уровень. Мы отправили письмо Татьяне Голиковой и предложили два решения: дети должны получать препарат или по схеме высокотехнологичной медпомощи, или же по системе высокозатратных нозологий. В противном случае регионы будут продолжать делать выбор между лечением онкобольных и детей со СМА, — отметил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.
Проблема в том, что в России ситуации с выделением крупных денег не решаются быстро, говорит главный внештатный генетик Минздрава РФ, член-корреспондент РАН Сергей Куцев.
— Препарат, безусловно, эффективен. Особенно при раннем выявлении СМА. Поэтому нужна еще программа скрининга, чтобы ставить диагноз на досимптоматической стадии. Если препарат поймает болезнь в этот момент, то развитие таких детей не будет отличаться от нормы, — отметил Сергей Куцев.
По его словам, есть надежда, что в России в будущем начнется производство препаратов от СМА. В других странах зарегистрировано несколько собственных лекарственных форм. Российская компания уже в этом году должна выйти на клинические испытания. Отечественный препарат будет намного дешевле и доступнее региональным бюджетам. А пока решать вопрос по выделению дополнительных средств для лечения этих пациентов следует на федеральном уровне, заключил Сергей Куцев.
