СМА без СМС: в Госдуму внесли законопроект о лечении спинально-мышечной атрофии
Следственный комитет возбудил уголовное дело после смерти двухлетнего Захара Рукосуева, страдавшего спинально-мышечной атрофией. Сотрудники красноярского краевого министерства здравоохранения отказались предоставить тяжелобольному ребенку лекарство за счет бюджета, объяснив решение отсутствием финансирования. Дело возбуждено по двум статьям: 109 УК РФ («Причинение смерти по неосторожности») и 293 УК РФ («Халатность, повлекшая по неосторожности смерть»). За несколько дней до этого 11 февраля в Госдуму внесли законопроект о закупке лекарств для больных спинально-мышечной атрофией (СМА) за счет федерального бюджета. В случае принятия поправок пациенты, страдающие болезнью, больше не будут собирать деньги на лечение при помощи СМС и переводов. Редкое заболевание поражает преимущественно детей и приводит к летальному исходу. Несколько лет назад СМА научились лечить, но уколы от этой болезни — самые дорогие в мире. Почему из тысячи детей шанс на спасение получают единицы и как можно исправить ситуацию — в материале «Известий».
Кто ответит
Уголовное дело по факту смерти двухлетнего ребенка возбудили после того, как его отец Никита Рукосуев вышел на одиночный пикет перед краевой администрацией. Он подошел к зданию с пустой инвалидной коляской, в которой находилась фотография умершего мальчика. В руках отца был плакат, на котором было написано «Губернатор, кто ответит за смерть моего сына?». В семье воспитывается еще один пятилетний ребенок с диагнозом СМА и здоровая девятилетняя девочка.
После пикета советник вице-губернатора Красноярского края Андрей Агафонов пристыдил отца двух тяжелобольных детей в своем telegram-канале.
Никита Рукосуев на одиночном пикете
«Когда страдает твой ребенок, будешь винить кого угодно. Это же невыносимая боль. Но если у тебя уже родился ребенок со СМА и сразу же понятно, что он обречен, как у тебя хоть что-то поднимается завести второго?» — написал в своем посте Агафонов.
О принятии дисциплинарных мер в отношении чиновника не сообщается. Известно, что уголовное дело возбуждено в отношении «неустановленных лиц» из краевого минздрава. В ноябре прошлого года врачи выписали мальчику назначение на дорогостоящий препарат спинраза. Однако за несколько месяцев лекарство так и не ввели. Из краевого минздрава семье прислали ответ о том, что начать терапию возможно во время госпитализации в Москве, но произойдет это не раньше чем летом 2020 года. Для детей с диагнозом СМА полгода — это критический срок.
Дорогой укол
Поправки к Федеральному закону «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» внесли депутаты от фракции ЛДПР Евгений Марков, Сергей Натаров, Кирилл Черкасов и Игорь Торощин. В документе говорится, что финансирование лечения СМА из федерального бюджета сможет снизить нагрузку на регионы, где ощущается существенный дефицит лекарств для лечения пациентов с редкими болезнями. В настоящий момент СМА диагностирована как минимум у 914 пациентов, большая часть из них дети. Малыши, у которых признаки заболевания проявились в первые месяцы жизни без лечения, как правило, не доживают до двух лет.
«В среднем по результатам трехлетнего наблюдения количество пациентов в регистре увеличивается на 11% ежегодно. Стоимость лекарственной терапии препаратом нусинерсен (спинраза) в первый год лечения для каждого больного составит 47 508 990 рублей и 23 754 495 рублей в каждый последующий год», — говорится в пояснительной записке к законопроекту.
Для реализации этого законопроекта потребуется выделить приблизительно 48 млрд рублей в 2021 году, 29 млрд — в 2022-м и более 32 млрд — в 2023 году.
СМА считают одним из самых частых среди редких (орфанных) заболеваний. Оно встречается у одного ребенка из 6–10 тыс. Болезнь поражает двигательный нейроны спинного мозга, приводит к атрофии мышц и органов дыхания.
В настоящий момент спинраза — единственный зарегистрированный в России препарат для лечения СМА. Стоимость каждой инъекции составляет около $125 тыс. Спинраза назначается курсовым лечением, и уколы делают непосредственно в спинной мозг пациента. В первый год терапии необходимо как минимум шесть инъекций, а дальше уколы делают три раза в год в течение всей жизни.
В перспективе авторы законопроекта полагают, что в России будет зарегистрирован инновационный препарат золгенсма. Всего одна инъекция этого препарата способна остановить развитие болезни. Его стоимость составляет порядка 150 млн рублей, но он подходит не всем. В случае если укол успеют сделать ребенку до достижения двухлетнего возраста, болезнь может полностью отступить. Если же лечение начали после двух лет, полностью восстановиться двигательные нейроны уже не получится.
— Это не просто идея законопроекта, а большая боль. Ко мне на прием приходят люди, которым необходимо купить лекарство для себя или своих близких. У некоторых счет идет на дни. Когда наша медицина и бюджет не могут обеспечить человека жизненно необходимым лекарством — это проблема, которую надо решать на государственном уровне, — рассказал «Известиям» один из авторов законопроекта Кирилл Черкасов.
По его словам, в текущих обстоятельствах необходимо принимать законы прямого действия, а не рамочные законопроекты.
— Президент, запуская нацпроект «Здравоохранение» и те инициативы, о которых говорилось во время послания [к Федеральному собранию. — Прим.ред.], четко обозначил, что задачи государства состоят в том, чтобы решать социальные проблемы людей. А наш законопроект прямо попадает в эту сферу, — добавил Черкасов, — Мы считаем, что Минздрав должен был инициировать подобный законопроект и здесь мы восполняем существующий пробел.
Появился шанс
Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала, что о необходимости такого законопроекта впервые задумались, когда появились препараты для больных СМА. Дети получили шанс на улучшение состояния, но лекарство остается недоступным из-за препятствий, существующих в законодательной базе.
— Пациенты начали сталкиваться с отказами региональных властей в оплате лечения. Эта ситуация затрагивает несколько сотен российских семей. Вокруг детей со СМА в России объединяется огромное число людей. Это и сами семьи, их друзья, знакомые, неравнодушные люди. Подключаются депутаты и сенаторы. Мы регулярно получаем запросы от региональных депутатов с просьбой помочь оплатить лечение для конкретного ребенка, но пациентская организация не обладает такими ресурсами. Это должно осуществляться за счет государства. Очень хорошо, что появляются депутаты, которые понимают, что в их власти решать вопросы по-другому, — пояснила Германенко.
Суть законопроекта заключается не в том, чтобы включить спинразу в перечень жизненно необходимых лекарств, а в том, чтобы включить само заболевание в программу затратных нозологий. Это означает, что любые зарегистрированные препараты для этих пациентов могут финансироваться за счет бюджета. На сегодняшний момент спинраза — единственный зарегистрированный препарат, поэтому посчитать затраты можно только на его примере.
— Ряд регионов начал выходить на аукционы для единичных пациентов. Мы говорим буквально о двух десятках детей, которые либо уже получили лекарство, либо его получат, но есть еще сотни детей, которые не могут его добиться. Надо снимать нагрузку с регионов: они отказывают просто потому, что не тянут финансово, — добавила Германенко.
Помимо обеспечения лекарствами пациенты со СМА сталкиваются и с другими проблемами, в том числе с практически полным отсутствием квалифицированной современной помощи. Сюда входит реабилитация, вопросы респираторной поддержки, а также комплексное сопровождение, которое критически необходимо, отмечает глава фонда «Семьи СМА».
— Решение одного лекарственного вопроса не решит полностью проблему СМА. Нам нужно будет работать над тем, чтобы медицинские организации по всей стране формировали свои центры компетенции по работе с этой нозологией, потому что она одна самых распространенных среди редких. Теперь мы знаем, что нам можно не только симптоматически помогать — то есть снимать симптомы проявления болезни, но и помогать радикально с помощью современной терапии, — резюмировала Германенко.
Болезнь не знают
В 2020 году уже умерли трое пациентов, не дождавшихся жизненно необходимого лекарства. В ноябре прошлого года из-за этой болезни скончались еще семеро детей. В федеральном бюджете на 2020 год нет расходов на лечение пациентов со СМА, эти средства выделяют регионы. Однако лекарства закупают в единичных случаях, чаще всего врачи отказываются давать назначение на дорогостоящий препарат.
Родители 10-месячной Вари Ростовой из Ставропольского края собирают деньги на препарат золгенсма уже несколько месяцев. Стараниями неравнодушных удалось собрать большую, но всё еще недостаточную сумму — 9,8 млн рублей из необходимых 150 млн. Каждый день состояние ребенка ухудшается: девочка теряет двигательные навыки. При этом интеллект детей со СМА остается полностью сохранным. Четыре месяца врачи не могли поставить диагноз: узнать его удалось только после платного генетического исследования.
— В провинции об этой болезни никто не знает, даже в краевой больнице мало специалистов, которые слышали о ней. Это одна из главных проблем. В октябре мы впервые услышали диагноз СМА. Но никто из врачей не смог ничего о нем рассказать, посоветовали почитать в интернете. Информации о том, куда обратиться и что делать, нет фактически нигде. Обо всем мы узнавали из чата таких же родителей и подали документы в единственный фонд, который занимается пациентами со СМА, — рассказал отец девочки Станислав Ростов.
Препарат золгенсма стоимостью более $2 млн
После этого родители писали заявки в Минздрав. Но получить назначение на этот препарат оказалось фактически невозможно.
— Полгода наш ребенок фактически был без лечения, а для таких детей это критический срок. Врачи слышат диагноз и чуть ли не крестятся. Может, у них какое-то негласное соглашение, но добиться назначения нам не удалось. Мы подали заявку в Национальный центр здоровья детей и получили ответ, что всё в руках региональной больницы. То есть места, где не могут даже поставить диагноз. Обратились в клинику в Израиле и прислали счет в размере 47 млн рублей на первый год лечения. Дальше каждый год нужно платить 22 млн до конца жизни, — добавил папа Вари Ростовой.
Практически все страны Европы начиная от Македонии и Польши и заканчивая Испанией и Великобританией обеспечивают своих пациентов со СМА бесплатным лечением. Люди с неизлечимым диагнозом получают спинразу вне зависимости от формы болезни и возраста больного.
Первой в мире инновационный препарат золгенсма получила Катя Рубцова из Москвы. Ее родители также открыли сбор на лечение и им удалось отправиться в американскую клинику благодаря крупному пожертвованию анонимного мецената. Ребенку ввели препарат за несколько дней до двухлетия и добились поразительных результатов. В России сбор на этот препарат закрыли уже три семьи, и еще ни разу родителям не удалось собрать необходимую сумму в столь короткий срок без вмешательства крупных жертвователей.
Фонды отказывают
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis — производитель золгенсма устроила лотерею, в которой больные дети могут получить бесплатное лечение. Но чтобы участвовать в ней, нужно оформить заявку на английском языке, и делать это должен специалист, который согласится везти ребенка на лечение.
— Заведующий краевой психоневрологической больницей сказал, что не станет нам помогать, пока ему «не скажет Минздрав», потому что он «не хочет быть иностранным агентом». В итоге мы не успели попасть в этот отбор. На первом этапе компания-производитель выбирает детей из анонимных анкет, исходя из их анализов. Затем проверяют реакцию на антитела к вирусам, посредством которого вводится препарат. На третьем этапе уже происходит сам розыгрыш. По всему миру будет 20 везунчиков, — добавил Ростов.
Фонды чаще всего отказывают детям с таким диагнозом. Родители Вари собрали целую папку с отказами от благотворительных организаций. Единственный фонд, согласившийся помочь, — «Помогать легко» инициировал сбор в размере 2 млн рублей.
Жители города Георгиевска вышли на сход в поддержку Вари. Семье помогает команда волонтеров, которые выходят на городскую площадь с плакатами и рассказывают горожанам о девочке со СМА. Местные фирмы помогают печатать листовки и наклейки. Волонтеры организовали благотворительный концерт в городском доме культуры, где выступили местные вокалисты и танцевальные коллективы.
— В нашем городе 70 тыс. человек, и тут буквально каждый знает про Варю. 150 млн рублей в масштабах страны — это песчинка, а в масштабах одной семьи — неподъемно. Сейчас нам помогает мэр, очень рассчитываем, что на проблему обратит внимание губернатор [Ставропольского края Владимир Владимиров. — Прим. ред], — добавил отец девочки со СМА.
Неоценимую помощь больной девочке оказали простые люди, которых семьи со СМА называют «волшебниками». Коллектив одного из предприятий собрал 150 тыс. рублей на лечение девочки. У семьи есть год на то, чтобы собрать недостающую сумму на лечение.
— 150 млн — колоссальная сумма, но в масштабах страны — это песчинка. Если бы каждый житель Ставропольского края перечислил по 162 рубля 70 копеек — сбор бы закрыли за один день. Богатейшим предприятиям даже неинтересно смотреть документы, говорят, что «нецелесообразно вкладывать средства в безнадежное вложение». Пытались договориться с владельцем ТРЦ организовать акцию в поддержку Вари, и он ответил, что не хочет «омрачать обстановку своего торгового центра фотографией больного ребенка». У них никто не просил больших денег, но даже небольшое участие в случае Вари — это ощутимый вклад, — рассказала волонтер Александра.
