Драгоценный укол: президент поддержал идею обеспечить пациентов со СМА лекарствами
В Омске управление Следственного комитета инициировало проведение проверки в связи отказом областного Минздрава предоставить ребенку, больному спинально-мышечной атрофией (СМА) дорогостоящий препарат для лечения. Всего за несколько дней до этого президент России Владимир Путин поддержал необходимость решения проблемы с закупками дорогостоящего лекарства для пациентов со СМА. Об этом глава государства сказал на встрече с сотрудниками социальных учреждений и НКО. О необходимости продумать варианты финансирования препарата спинраза заявила вице-премьер Татьяна Голикова. Из-за высокой стоимости далеко не все российские регионы могут закупить лекарство для нуждающихся детей. Как будут решать проблему с закупками препаратов и как будут меняться подходы к лечению редкой болезни — в материале «Известий».
Нужно решать
Во время встречи, состоявшейся 8 июня, вице-премьер Татьяна Голикова попросила Владимира Путина поручить правительству проработать варианты финансирования закупки препарата спинраза, необходимого для лечения пациентов со СМА. Его применение способно кардинально изменить качество жизни больных детей.
«У нас в стране несколько тысяч ребят со спинальной мышечной атрофией. Это такое неизлечимое заболевание, при котором постепенно ослабевают все мышцы. Сначала ты перестаешь ходить, затем шевелить руками, управлять телом, и так, пока не дойдет до жизненно важной мышцы — сердца или легких. По сути, так получается, что эти дети с самого рождения медленно умирают у себя на глазах и на глазах своих родных», — рассказал на встрече с президентом учредитель фонда «Дедморозим» Дмитрий Жебелев.
Президент РФ Владимир Путин во время встречи в режиме видеоконференции с социальными работниками государственных учреждений и НКО
Глава государства ответил, что проблемы, связанные с обеспечением больных спинально-мышечной атрофией, обсуждались несколько месяцев назад с вице-премьером Татьяной Голиковой.
«Это действительно очень серьезная проблема... Мы могли бы использовать три источника финансового обеспечения для того, чтобы решить эту проблему, — сказала Голикова, обращаясь к президенту, — Если вы дадите такое поручение, мы его с удовольствием проработаем, поскольку это очень значимая проблема».
В качестве возможных источников финансирования закупки лекарства вице-премьер назвала средства федерального и региональных бюджетов, а также привлечение социально ответственного бизнеса для создания фонда поддержки тяжелобольных детей. Президент идею одобрил и добавил, что вопросом необходимо заняться.
Препарат спинраза был зарегистрирован в России в 2019 году, однако из-за высокой цены родители детей с диагнозом СМА вынуждены собирать огромные суммы через благотворительные пожертвования. Одна инъекция американского препарата спинраза стоит порядка $125 тыс., но одного укола недостаточно. Делать инъекции нужно в течение всей жизни.
Препарат спинраза
Благотворительные фонды зачастую отказываются открывать сборы для пациентов со СМА, потому что собрать такие суммы им не под силу. Получить лекарство за счет бюджетных средств удается далеко не всем, регионы отказываются оплачивать покупку препарата. В феврале в Госдуму внесли поправки, позволяющие включить препараты для лечения СМА в перечень высокозатратных нозологий. Это позволит проводить лечение за счет федерального бюджета и тем самым снизить нагрузку на регионы, где ощущается существенный дефицит лекарств для пациентов с орфанными (редкими) заболеваниями.
Выход на новый уровень
То, что проблему обеспечения лекарствами пациентов СМА подняли на уровень президента, крайне важно и поможет найти скорое решение, рассказала с беседе с «Известиями» президент фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
— Президент дал понять, что вопрос нужно решить. Наконец произошло понимание со стороны правительства, что проблема со СМА есть и нужно думать, как ее решать. Но, с другой стороны, мы не очень понимаем, какое именно решение предлагает правительство. Слово «фонд» вызывает очень много вопросов. Нет ясности, идет ли речь о благотворительном фонде или же о некой институции, которая аккумулирует средства для обеспечения лекарствами, — отмечает глава фонда «Семьи СМА».
По словам Германенко, создание именно благотворительной структуры, которая будет собирать пожертвования у социально ответственного бизнеса, не поможет решить проблему. Такую практику уже пытались ввести несколько лет назад, однако результатов она не дала.
Маленькие пациенты с редким орфанным заболеванием после первой инъекции курса препарата спинраза
— Мы видим, что ни фонды, ни региональные бюджеты не способны решить проблему. Единственный рабочий вариант — федерализация нозологий и включение СМА в список высокозатратных нозологий. Это позволит системным образом на долгосрочной перспективе обеспечивать пациентов жизненно необходимым лекарством. Чтобы не возникали мысли: купят ли мне следующий укол или лечение придется прервать? — добавила Германенко.
Стоимость закупок на отдельного пациента существенно выше, чем сразу на нескольких. При внесении спинразы в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарств, ее закупочная стоимость упадет на 25%. С учетом централизованной закупки лекарство может стать еще дешевле по договоренности с производителем, отмечает Германенко.
— Такое решение позволит обеспечить не только долгосрочное и непрерывное лечение, но и существенно сэкономить, покупая спинразу по сниженной цене. Финансировать это заболевание за счет средств, собранных через фонды, — невозможно. Очень хотелось бы, чтобы к проработке решений правительство привлекало заинтересованные стороны, прежде всего пациентское и врачебное сообщество, — считает руководитель фонда.
Научились по Сети
Месяц назад российские врачи дистанционно научились делать самый дорогой в мире укол для лечения пациентов со СМА. Стоимость инъекции золгенсма составляет около 150 млн рублей, но всего один укол способен полностью остановить развитие болезни. Главное условие состоит в том, что сделать его нужно до достижения ребенком возраста двух лет. Раньше ради одного укола родителям с детьми приходилось ездить в США, однако благодаря обучению российских специалистов препарат будут вводить в двух российских медицинских учреждениях: Национальном медицинском центре имени Алмазова в Санкт-Петербурге и НИКИ педиатрии имени академика Вельтищева.
Здание Национального медицинского центра имени Алмазова в Санкт-Петербурге
— Этот препарат готовится к регистрации в России, но наши врачи уже научились его правильно применять. Пока что золгенсма приобретают за счет собранных благотворительных средств, это многомиллионные сборы. Ошибок во введении быть не может плюс должны вводиться дополнительные препараты на фоне приема, поэтому проводится определенное обучение. Нужна правильная разморозка препарата, сопровождение дополнительными медикаментами. Подготовка началась уже давно, но окончание обучения пришлось на закрытие границ. Несколько детей уже получили препарат в российских клиниках, — добавила Германенко.
Родителям двухлетней Вари Ростовой из Ставропольского края удалось закрыть сбор на золгенсма 9 июня. Вводить препарат будут в Санкт-Петербурге. Восемь месяцев родители девочки пытались собрать огромную сумму на укол. В региональном минздраве Ставропольского края ребенку отказали в необходимой для лечения инъекции спинразы, из-за отсутствия средств в краевом бюджете. Родители хотели подать заявку на участие в розыгрыше на получение золгенсма, но врачи отказались оформлять документы сославшись на то, что они не станут связываться с иностранным государством, чтобы не прослыть иностранным агентом.
— Помогать детям в лечении должно государство, а не социально ответственный бизнес или индивидуальные предприниматели. Заболевание нужно было давным-давно вносить в список орфанных и лечить. Основная проблема в том, что препарат очень трудно получить, а выявить заболевание очень сложно. Такой скрининг новорожденных есть в Москве, но получить его на периферии — невозможно. Варе диагноз ставили почти пять месяцев, это время критичное для малышей со СМА, — рассказал «Известиям» папа девочки Станислав Ростов.
Закрыть сбор помог — больше половины от требуемой суммы — анонимный меценат. После того как состояние девочки стабилизируется, ее ждет спасительный укол.
— К сожалению, заниматься сборами приходится своими силами и рассчитывать только на неравнодушных людей. Многих последствий удалось бы избежать, если бы был обязательный скрининг новорожденных и лечение любым из доступных препаратов до выявления симптоматики. Когда деткам вводят препарат до двух месяцев, есть возможность, что они начнут ходить и жить полной жизнью, как любой обычный ребенок, — резюмировал Ростов.
