Неправильное молоко: трансгенные козы помогут при лечении рака
Трансгенные козы позволят удешевить получение поддерживающих лекарств для онкобольных. Новая технология, разработанная российскими учеными, позволяет внедрить животному часть ДНК человека. Она отвечает за выработку белка, необходимого для восстановления клеток крови, гибнущих вместе с опухолью во время химиотерапии. Благодаря этому у козы будет вырабатываться молоко, из которого можно выделить лекарство. С помощью российской технологии уже было выращено опытное стадо в Бразилии.
Зорька-инкубатор
Агрессивному воздействию химиотерапии подвержены не только раковые опухоли, но и клетки крови — в результате лечения у пациентов возникает нехватка эритроцитов, доставляющих кислород ко всем тканям организма, и, как следствие, анемия. Противостоять этому помогают инъекции специального белка со сложным названием гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (ГМ-КСФ), который активизирует кроветворение.
Однако этот препарат недоступен многим пациентам из-за сложного и дорогостоящего процесса его производства в специальных клеточных инкубаторах. Российские ученые предложили способ удешевить лекарство, используя для его получения трансгенных коз, которые смогут вырабатывать ГМ-КСФ вместе с молоком.
— Для этой цели мы берем часть ДНК человека, которая отвечает за синтез белка, и совмещаем ее с фрагментом гена козы, благодаря которому у животного вырабатывается молоко, — рассказал ведущий научный сотрудник лаборатории генетики развития Института цитологии и генетики СО РАН Нариман Баттулин. — Затем эта конструкция встраивается в козий геном на стадии оплодотворенной яйцеклетки, которая подсаживается суррогатной матери.
Получившиеся таким образом животные смогут не только прожить долгую жизнь и произвести большое количество белка, но и успешно дать потомство, способное продолжить выработку сырья для изготовления лекарств.
Ферма для фармы
Ранее уже предпринимались попытки выработки медицинских белков из молока прочих животных — в частности, с помощью кроликов уже сейчас получают один из С-белков системы комплемента человека, который необходим для лечения некоторых генетических заболеваний.
Для создания инновационной фермы трансгенных коз понадобится всего пара животных обоих полов, которые затем передадут модифицированную ДНК по наследству. Причем подобный опыт уже был успешно осуществлен в Бразилии, где воспользовались российской разработкой для создания экспериментальной фермы. Перенесение технологии в другую страну понадобилось из-за законодательных ограничений в РФ.
— Развитию данного бизнеса в нашей стране мешает федеральный закон 2016 года «О внесении изменений в отдельные законодательные акты РФ в части совершенствования госрегулирования в области генно-инженерной деятельности», который запрещает разведение трансгенных животных в производственных целях, — пояснил директор трансгенбанка Института биологии гена РАН Игорь Гольдман.
В целом крупномасштабное производство лекарств с помощью ГМО-организмов — достаточно распространенная практика, отметил старший научный сотрудник Института проблем передачи информации РАН Александр Панчин.
— Например, большую часть продаваемого в аптеках инсулина получают, используя генно-модифицированные бактерии. Таким образом, выведение трансгенных коз представляется вполне адекватным решением для удешевления препаратов, которое лежит в рамках современных трендов развития фармацевтики, — полагает он.
Двойное скисание
Предполагается, что козье молоко будет проходить специальную обработку для выделения полезного белка.
— В начале процесса оно будет окисляться при строго определенном уровне PH, после чего стандартные для животных компоненты выпадут в осадок (образуя творог), тогда как отличный от них человеческий белок останется в жидкости, — отметил Нариман Баттулин. — Затем процедура повторится уже с другим уровнем кислотности, что позволит выделить искомое вещество для дальнейшего использования в составах для инъекций.
По словам экспертов, предлагаемая технология достаточно проста в применении и уже отработана в других проектах.
— В своей научной работе мы занимаемся получением трансгенных коз, способных производить другой человеческий белок — лактоферрин, который может применяться в качестве средства против болезнетворных бактерий, грибков и вирусов, — отметил Игорь Гольдман. — В ее рамках используются те же методы выделения вещества.
Кроме того, на примере развития бразильского стада ученым уже удалось подтвердить способность животных к размножению и стабильной передаче генов, отвечающих за выработку лекарства на протяжении нескольких поколений.
Ответили эксперты и на вопрос о возможной опасности продукции, созданной с помощью трансгенных организмов.
— В данном случае ограничения на ее использование вряд ли можно назвать оправданными, поскольку в отличие от мяса животных (которое будет считаться ГМО-продуктом) вырабатываемые ими белки ничем не отличаются от человеческих и не содержат измененную ДНК, — считает Александр Панчин. — Поэтому даже скептически настроенным обывателям здесь нечего бояться.
Согласны с этим и в Институте общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН.
— Белок, полученный с помощью трансгенных коз, действительно будет идентичен человеческому, — отметила заведующая лабораторией анализа генома ИОГ РАН Светлана Боринская. — Более того, синтез этого вещества в организме козы, которая, как и человек, относится к млекопитающим, даст ему преимущество по отношению к аналогичным белкам, производящимся с помощью бактерий и требующим предварительной обработки для того, чтобы действовать в организме.
Впрочем, перед клиническим использованием полученный препарат должен будет пройти проверку не менее тщательную, чем другие лекарственные средства, добавила она.
