Генетик назвала побочные эффекты от Zolgensma возможной причиной смерти двух детей с СМА
- Новости
- Общество
- Генетик назвала побочные эффекты от Zolgensma возможной причиной смерти двух детей с СМА
Побочные эффекты возможны при приеме практически любого лекарственного препарата. Об этом заявила ведущий врач-генетик биомедицинского холдинга Ирина Жегулина, комментируя «Известиям» информацию о смерти в России двух детей по причине острой печеночной недостаточности после применения самого дорогого препарата в мире Zolgensma.
«Спинальная мышечная атрофия — одно из самых распространенных наследственных заболеваний в европейской популяции, для лечения которого предусмотрена генная терапия. «Золгенсма» — это один из препаратов, который вводится единожды детям в возрасте до двух лет в виде капельницы. Конечно, побочные эффекты возможны при приеме практически любого лекарственного препарата. И об этом, а также об иных противопоказаниях сообщается в инструкциях к препаратам», — подчеркнула эксперт 12 августа.
В то же время она отметила, что подобные риски не затрагивают абсолютно всех пациентов, так как рекомендации по приему лекарств основываются на усредненной статистике. Как предположила Жегулина, прием Zolgensma также мог вызвать серьезные побочные эффекты.
«Когда врач и родители выбирают, как поступить и какое лечение выбрать, всегда взвешиваются риск и польза. Вероятно, врачи использовали глюкокортикоиды (это прописано в схеме лечения) для того, чтобы снизить риски побочных эффектов в плане токсичности для печени. Но, к сожалению, результаты оказались неутешительными», — сказала врач.
По ее словам, пока фармакогенетика не в силах предсказать возможные побочные эффекты применительно к Zolgensma, но на сегодняшний день научно установлена связь генетики человека почти со 100 другими препаратами, которые граждане принимает достаточно часто.
«Это лекарства от сердечно-сосудистых заболеваний, гормональные контрацептивы, антидепрессанты и многое другое. Информацию об этом можно получить из исследования полного генома человека», — добавила Жегулина.
В компании Novartis Gene Therapies, которая производит Zolgensma, заявили, что острая печеночная недостаточность — это известный побочный эффект, о котором сообщалось после лечения, соответствующая информация также указана в маркировке препарата.
«После двух недавних летальных исходов пациентов и в соответствии с пожеланиями органов здравоохранения мы обновим маркировку, чтобы уточнить, что сообщалось о случаях острой печеночной недостаточности со смертельным исходом. Хотя это важная информация о безопасности, она не является новым сигналом безопасности, и мы твердо уверены в общем благоприятном лечении, включая все риски и пользу препарата Zolgensma, который на сегодняшний день используется для лечения более чем 2300 пациентов по всему миру в рамках клинических испытаний, программ управляемого доступа и в коммерческих условиях», — говорится в сообщении.
Также в Novartis указали на то, что два смертельных случая острой печеночной недостаточности произошли в России и Казахстане примерно через 5–6 недель после инфузии Zolgensma и примерно через 1–10 дней после начала снижения дозы кортикостероидов.
«Хотя острая печеночная недостаточность является известным нежелательным явлением, это первые смертельные случаи острой печеночной недостаточности», — добавили в компании.
О смерти двух детей после применения самого дорогого препарата в мире Zolgensma 12 августа сообщила глава благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. При этом она подчеркнула, что еще необходимо выяснить, связана ли смерть с проводившимся лечением.
Zolgensma необходим для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — редкой генетической болезни, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Стоимость одного укола превышает $2 млн, для лечения достаточно одной инъекции.
Препарат был зарегистрирован в России 9 декабря 2021 года. Он вошел в государственный реестр лекарственных средств.
7 июля 2022 года Центр развития перспективных технологий сообщил о том, что препарат Zolgensma официально появился в России.
