Шесть детей с тяжелой формой эпилепсии остались без жизненно важного для них лекарства «Ганаксолон», так как американская компания-производитель Marinus завершила клинические исследования и не смогла обеспечить обещанный ранее бесплатный доступ к препарату. Об этом «Известиям» сообщили в благотворительном фонде «Люди Маяки».
Из-за того что лекарство заканчивается, родителям приходится его экономить, снижая дозировки. Это грозит увеличением количества припадков, говорят эксперты. 1 декабря препарат должен полностью закончиться у семилетней Маргариты из Кировской области, 3 декабря — у 15-летней Саши из Санкт-Петербурга.
В благотворительном фонде рассказали, что дети принимали лекарство в качестве участников клинических испытаний в течение трех лет, в результате чего количество приступов у них снизилось. Но фирма — производитель лекарства Marinus Pharmaceuticals резко прекратила бесплатно поставлять его, несмотря на свое обещание обеспечивать детей препаратом и после завершения исследований.
Закупить «Ганаксолон» за счет средств федерального бюджета невозможно из-за отсутствия регистрации. Проблему можно было бы решить за счет финансирования из средств президентского фонда помощи детям с тяжелыми заболеваниями «Круг добра», но на подачу заявления и прохождение всех необходимых процедур нужно время, которого у маленьких пациентов нет, отметила директор фонда «Люди Маяки» Лилия Цыганкова.
По данным общественной организации «CDKL5 Россия» и других объединений, сейчас в России проживает 64 ребенка с подтвержденным диагнозом «эпилептическая энцефалопатия».
Партия препарата в 160 флаконов — ее должно хватить шести пациентам до февраля 2023 года — стоит порядка 24 млн рублей.
Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий»:
«Я кормила Сашу и думала: «Господи, как мне будет тебя не хватать»