Задержали дыхание: препаратов для лечения муковисцидоза хватит на два месяца
Партии препарата «Фортум» для лечения муковисцидоза, о поступлении которой в Россию заявил Минздрав, хватит, по экспертной оценке, на 1–2 месяца. «Дорожную карту», согласно которой ведомство планирует восполнить дефицит лекарств для таких больных, пока не видели ни врачи, ни общественность. Между тем проблемы с лекарственным обеспечением — основная причина, по которой средняя продолжительность жизни больного муковисцидозом в нашей стране остается на уровне 15 лет.
Разовая акция
Уже более полугода больным муковисцидозом катастрофически не хватает жизненно важных препаратов для лечения — это «Фортум», «Колистин» и «Тиенам». Некоторые лекарства не только перестали выдавать бесплатно — они пропали из аптек, и когда возобновятся поставки, пока непонятно. При этом у «Колистина» вообще нет аналогов, а заменители «Фортума» и «Тиенама» малоэффективны.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, при котором в органах накапливается густая слизь, и в результате человек медленно погибает. Больные муковисцидозом, особенно при подозрении на пневмонию, должны регулярно принимать антибиотики, среди которых жизненно важными являются «Фортум», «Колистин» и «Тиенам». Все три препарата зарубежного производства. В конце года общественные организации начали бить тревогу и говорить о том, что их больше не поставляют в Россию препарат. Тема вызвала большой резонанс.
19 февраля Минздрав сообщил, что «Фортум» уже ввезен на территорию страны, и в ближайшее время фонд «Острова» начнет поставлять его в медорганизации. По остальным двум лекарствам решение ведомства пока неизвестно.
Рентгеновские снимки до и после операции 13-летней пациентки, у которой был диагноз «муковисцидоз». Сделали первую успешную операцию по пересадке легких ребенку в Федеральном научном центре трансплантологии и искусственных органов им. В.И. Шумакова
— Возобновление поставок «Фортума» — благотворительность производителя. Препарат ввезут в небольшом количестве, что решит проблему на какое-то время — не более чем на квартал, — рассказала «Известиям» руководитель научно-клинического отдела муковисцидоза ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова» Минобрнауки РФ Елена Кондратьева. — В дальнейшем следует разобраться, как производитель будет ввозить препарат в страну. Ему требуется время для регистрации. Предстоит еще длительная работа.
По словам зампредседателя комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике Екатерины Курбангалеевой, закуплено примерно 30 тыс. упаковок «Фортума». Эксперт считает, что такой партии хватит на месяц-два.
Проблема с «Колистином», производитель которого сейчас меняет документацию, как утверждают знакомые с ситуацией источники «Известий», может решиться в лучшем случае не ранее апреля-мая.
— Один из немногих вариантов решения вопроса нехватки «Колистина» — закупать другой препарат, «КолистиФлекс», производимый на той же субстанции (МНН колистиметат натрия). Но он не зарегистрирован. В Минздраве уже шесть раз отказывали компании, которая должна получить разрешение на ввоз этого препарата, якобы из-за неточного оформления бумаг, — рассказала Екатерина Курбангалеева.
Много и недорого
Стоимость оригинальных препаратов выше российских аналогов. Зарубежные компании уходят из России, потому что не могут конкурировать с отечественными, китайскими и индийскими средствам, на которые установлена низкая цена, уверен президент Лиги защиты прав пациентов Александр Саверский. Кроме того, согласно правилу «третий лишний» (постановление от 30 ноября 2015 года № 1289), иностранный поставщик не допускается к конкурсу, если заявки подали хотя бы две компании из стран Таможенного союза.
— У нас в стране есть закон о лекарственном обращении, но нет закона о лекарственном обеспечении. Государство регистрирует лекарства и устанавливает цены, а задачи обеспечивать людей, как выясняется, ни перед кем не стоит. Компании уходят с рынка, и их никто не останавливает, — отметил Александр Саверский.
В Минпромторге ситуацию видят в несколько ином свете.
— Говорить о том, что стратегия «Фарма-2020» ориентировалась на импортозамещение, не совсем корректно. Все-таки ее целью является переход на инновационную модель развития, — рассказали «Известиям» в ведомстве.
Стратегия предполагает постепенное достижение «импортонезависимости по части номенклатуры лекарственных препаратов». Росздравнадзор утверждает, что аналоги препаратов для лечения муковисцидоза в России отвечают критериям качества. Это показало исследование, недавно проведенное ведомством.
— По химическим характеристикам они, возможно, и соответствуют, но практика показывает, что проблема существует и препараты малоэффективны, — отметила Елена Кондратьева. — При этом ни в одной стране мира нет такого количества дженериков, как у нас.
По ее словам, дженерики, которые используются, например, в США, проходят исследование на клиническую эффективность. Специалисты Food and Drug Administration (FDA) строго отслеживают, какие лекарственные средства терапевтически эквивалентны оригинальным, а какие могут создать проблемы при их использовании. В России такого подхода нет.
В Минпромторге «Известиям» пояснили, что все лекарственные препараты, зарегистрированные на территории России, подтверждают свое качество, эффективность и безопасность как на этапе регистрации, так и в ходе обращения на рынке.
Медики же считают, что в случае с муковисцидозом последствия лечения неэффективными препаратами зачастую невозможно предвидеть — они могут обнаружиться через несколько месяцев, а то и лет.
— Есть дети, которые не переносят наши аналоги. Назначая дженерик, мы не знаем, сработает он или нет, потому что никаких сравнительных исследований не проводилось. Для профилактики цирроза печени при муковисцидозе назначается препарат «Урсофальк». На сегодняшний день доказана эффективность только одного аналога этого препарата, «Урсосана». Это препарат, который мы можем назначить с чистой совестью, — рассказала заведующая отделением пульмонологии ГУЗ ЯО «Детская клиническая больница № 1», заслуженный врач РФ Ирина Ашерова.
Регионам сложнее
В регионах проблема обстоит острее, чем в Москве. По словам Елены Кондратьевой, федеральная программа предусматривает закупку только одного препарата — «Дорназа альфа». Что касается остальных, то у всех субъектов разный бюджет, а орфанных заболеваний много. Также есть потребность и в дорогостоящих препаратах для лечения онкологических больных и диабетиков. В итоге снабжение пациентов с муковисцидозом препаратами обстоит не лучшим образом.
— Есть проблемы с обеспечением пациентов ингаляционными антибиотиками. В России хроническую синегнойную инфекцию имеют 25% детей, а в Швейцарии только 6%, — отметила Елена Кондратьева.
По словам Ирины Ашеровой, в стране сейчас нет ни «Фортума», ни «Колистина» — родители больных детей обмениваются старыми запасами. Нередко в регионах не хватает и ферментов для пищеварения.
— Золотым стандартом лечения для больных муковисцедозом является препарат «Креон». Единицам подходят его аналоги. У нас были больные, которые принимали «Микрозим». Вроде бы он нормально подходил, а через три месяца оказывалось, что больной похудел на два килограмма. Дефицит веса у больного муковисцидозом сокращает его жизнь, — рассказала медик.
Дожить до 20
По данным Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, в России примерно 4 тыс. больных муковисцидозом. Возраст их смерти в среднем составляет 15–18 лет — взрослых среди таких больных только 24%. В зарубежных странах взрослых больных 50%, благодаря качественной терапии люди могут жить с этим недугом до старости.
В целях устранения проблем с лекарственным обеспечением пациентов с муковисцидозом Минздрав подготовил «дорожную карту» «Повышение качества оказания медицинской помощи и обеспечения пациентов с муковисцидозом лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и специализированными продуктами лечебного питания».
На запрос «Известий» о содержании этой карты в ведомстве оперативно не ответили. Опрошенные общественные организации рассказали, что им тоже не предоставляли этот документ.
При этом, по мнению, Елены Кондратьевой, на первом этапе достаточно было бы увеличить время приема больного муковисцидозом до двух часов, чтобы команда врачей смогла сделать необходимые анализы, провести осмотр и дать рекомендации. Кроме того, необходимо взять на вооружение порядок ведения таких больных в других странах, где они амбулаторно проходят осмотр раз в три месяца. В Москве по этому принципу уже работают, а в регионах больных пока госпитализируют — другой возможности лечить их нет.
— Зачастую такой пациент лежит не в отдельном боксе, а в общей палате. Для пациентов с муковисцидозом требуется отдельная палата, индивидуальные душ и туалет, поскольку очень высок риск инфекций, — отметила Елена Кондратьева.
Кроме того, в России пока нет и таргетной терапии, которая показала свою эффективность и используется в других странах с 2012 года, подчеркнула она.
В этом году в РФ ожидается регистрация препарата «Оркамби», который был разработан в 2015 году. Но его годовой курс на одного человека стоит более 15 млн рублей. А из общего количества больных в нем остро нуждается одна треть (примерно 1,2 тыс. человек). В целом таргетная терапия подходит 90% всех пациентов.
В качестве примера Елена Кондратьева привела историю российской семьи, которая начала использовать подобный препарат. В результате у ребенка выросла функция легких, девочка ушла от постоянной внутривенной терапии, у нее снизилась доза панкреатина (креона). Но родителям для покупки этого препарата пришлось продать часть бизнеса.
