Встать по звонку: врачи смогут лечить людей с травмой спинного мозга
Препарат на основе двух генов поможет восстановить двигательную активность пациента после травмы спинного мозга. Революционная разработка российских ученых защищает нейроны от гибели, стимулирует рост кровеносных сосудов и новых нервных волокон. Эффективность препарата показали проведенные на крысах эксперименты — спустя несколько месяцев после начала лечения животные смогли ходить на прежде парализованных конечностях. Для того чтобы начать доклинические испытания, исследователям осталось решить проблемы с финансированием.
Предотвратить рубцевание
Травма спинного мозга, возникшая в результате аварии, несчастного случая или падения с высоты, нередко приводит к потере чувствительности и способности двигать частями тела ниже места поражения. Сейчас помочь мышцам усилить сигнал может только экзоскелет и нейропротезы, и то при условии, что не полностью утрачена связь между спинным и головным мозгом. Исследователи из Казанского федерального университета (КФУ) создали препарат, который позволяет успешно бороться с травмами спинного мозга, несмотря на наличие осложняющих выздоровление факторов.
Дело в том, что при повреждении спинного мозга организм постепенно наращивает в месте травмы рубец, состоящий из соединительной ткани. Он необходим для своеобразной фиксации места повреждения, но в дальнейшем препятствует росту аксонов, отростков нервных клеток, с помощью которых осуществляется связь с другими клетками.
Перед исследователями стояла задача создать такой препарат, который снижал бы скорость образования рубца и восстанавливал нервную ткань.
Ампула с ДНК
Исследователи из института фундаментальной медицины и биологии КФУ создали такой препарат, взяв за его основу два гена (VEGF и FGF2). Первый ген нормализует кровоснабжение при нейротравме, поддерживает выживаемость нейронов, стимулирует нейрогенез, рост новых сосудов и аксонов. Второй ген представляет собой фактор роста, обладает выраженным нейротрофическим действием — поддерживает выживаемость клеток в области повреждения, способствует развитию нервных волокон. Получившийся препарат содержит и регуляторные элементы, которые контролируют работу этих генов.
— Никаких изменений в ДНК человека не происходит, оба этих гена и так присутствуют в организме человека, — пояснил руководитель лаборатории генных и клеточных технологий института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов. — Мы просто вносим в тело дополнительные копии активных генов, с помощью нескольких микроинъекций в спинной мозг выше и ниже травмы. Тем самым мы модифицируем часть нервных клеток (но не «вмешиваемся» в их ядро) и «программируем» их на усиленный рост и восстановление.
Испытания препарата на животных проходили следующим образом. Чтобы смоделировать повреждение спинного мозга, у подопытных вскрывали позвоночник и по нему с помощью специального молоточка наносили удар строго определенной силы. После операции животные теряли чувствительность задних конечностей и способность ими двигать. Во время всего эксперимента за животными тщательно ухаживали, помогая справляться с гигиеной и приемом пищи.
После нанесения травмы ученые переходили к лечению. Опытной группе животных вводили генный препарат, а контрольной позволяли восстанавливаться без стороннего вмешательства.
Двигай лапами
У крыс контрольной группы через два месяца после травмы наблюдалось частичное восстановление двигательных функций — животные сгибали лапы в одном или двух суставах. Однако полноценно передвигаться, удерживать вес тела и координировать движения грызуны не могли. Крысы в опытной группе в этот же период стали уверенно вставать на лапы, ходить, контролируя движения передних и задних конечностей.
— Помимо применения генного препарата мы проводим исследования эффективности лечения травм спинного мозга с помощью мезенхимных стволовых клеток, — рассказал старший научный сотрудник лаборатории генных и клеточных технологий института фундаментальной медицины и биологии КФУ Яна Мухамедшина. — Результаты обеих работ обнадеживают и показывают, что мы можем эффективно восстанавливать травмированный спинной мозг и его функции у крупных животных, в частности свиней, а в дальнейшем и у человека.
В перспективе ученые планируют сочетать эти методики для лечения травм головного мозга и терапии нейродегенеративных заболеваний.
Несмотря на то что гены в составе препарата и так присутствуют в человеческом организме, некий элемент риска всё равно есть и его невозможно предсказать, считает директор Института молекулярной медицины Научно-технологического парка биомедицины Сеченовского университета Андрей Замятнин.
— В составе генетической конструкции, которая используется, есть части (регуляторные элементы), которые в человеческом организме отсутствуют, — пояснил он. — Их влияние на организм абсолютно непредсказуемо. Поэтому для доказательства безопасности препарата необходимо провести клинические испытания.
Ученые готовы начать доклинические испытания в течение года, если решат вопрос финансирования.
