Ученые замедлили развитие наследственной слепоты у лабораторных мышей
В лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ им. И.М. Сеченова разрабатывают инновационный геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера — наследственного заболевания сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение. Исследователи провели испытание препарата на лабораторных трансгенных мышах и получили первые обнадеживающие результаты.
«Совместно с нашими коллегами из фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза «РетинаФонд», межрегиональной общественной организации «Чтобы видеть» и врачами-офтальмогенетиками мы определили два наследственных заболевания сетчатки глаза для наших дальнейших исследований. Это синдром Ашера второго типа и болезнь Штаргардта. Оба заболевания относятся к категории орфанных. Однако эти патологии приводят к инвалидизации пациентов, причем в трудоспособном возрасте», — рассказал заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.
Исследователи отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы. Ранее разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки человека. Результат подтвердил способность вирусных векторов доставлять копии гена в клетки. А сейчас завершился еще один важный этап исследования — новую технологию доставки генетического материала в клетки сетчатки испытали на лабораторных трансгенных животных.
Эксперимент показал, что у мышей, которым был доставлен геннотерапевтический препарат, удалось замедлить развитие дегенеративных изменений сетчатки при синдроме Ашера.
Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий»:
Вектор перемен: ученые совершили прорыв в лечении наследственной слепоты
