Орфанное радио: для взрослых с редкими болезнями могут создать свой фонд
Новую схему обеспечения взрослых пациентов дорогостоящими инновационными препаратами предложил правительству Всероссийский союз пациентов (ВСП). Для людей до 19 лет с тяжелыми заболеваниями сейчас есть отдельный механизм получения таких лекарств — закупки государственного фонда «Круг добра». Но затем пациенты, которые выходят из-под опеки фонда, вынуждены даже судиться, чтобы региональные власти закупили им жизненно необходимое лекарство. ВСП предлагает создать для взрослых отдельную структуру, которая бы работала по аналогии с «Кругом добра». В Минздраве пообещали рассмотреть предложенную дорожную карту, но напомнили, что с бюджетов регионов, которые должны обеспечивать таких пациентов, уже была снижена нагрузка. А госфонд заявил о готовности помогать пациентам и более старшего возраста.
Улучшить доступ к лекарствам
Всероссийский союз пациентов направил обращение в правительство, где предложил дорожную карту по обеспечению доступности инновационной лекарственной терапии. Она должна решить проблему отсутствия преемственности в лечении, когда дети с редкими заболеваниями вырастают и оказываются без помощи в своем регионе, рассказал «Известиям» сопредседатель ВСП Юрий Жулев.
— Такое отношение к «редким» пациентам может привести к тому, что затраты и усилия государства по сохранению качества их жизни могут быть перечеркнуты за несколько недель или месяцев, — подчеркнул он.
Поэтому в дорожной карте ВСП предлагает постепенно интегрировать современные препараты в программу госгарантий и предоставлять доступ к ним еще до регистрации в РФ — по этому принципу сейчас получают некоторые дорогостоящие лекарства подопечные госфонда «Круг добра».
Минздрав пациенты попросили подготовить предложения в правительство о формировании отдельного канала финансирования для инновационных препаратов для взрослых пациентов — с оценкой варианта создания отдельного фонда финансирования.
«Внедрение механизма лекарственного обеспечения для совершеннолетних пациентов с орфанными заболеваниями позволит снизить инвалидизацию и смертность таких пациентов, обеспечить системный подход, гарантирующий последовательное развитие инициативы президента РФ о создании фонда «Круг добра», — говорится в дорожной карте.
Там же предлагается погрузить новые диагностические методики в систему ОМС, например ряд скринингов на редкие мутации, медико-генетическое консультирование и пренатальную молекулярно-генетическую диагностику. В документе говорится о необходимости создания единой системы полноценной медицинской помощи для орфанных пациентов, которая бы включала в себя систему мониторинга обеспечения пациентов лекарствами, медицинскими изделиями и лечебным питанием, доступом к необходимым медицинским услугам и реабилитации по месту проживания.
В пресс-службе «Круга добра» «Известиям» сообщили, что заранее предупреждают регионы о необходимости предусмотреть финансирование дальнейшей терапии для конкретных детей в их бюджете.
— Переход наших подопечных во взрослую систему здравоохранения для нас очень волнителен, мы переживаем за их судьбу, — сообщили в организации. — Мы рассчитываем, что поручение президента о постепенном расширении возрастных рамок подопечных фонда позволит нам через некоторое время взять на себя обеспечение орфанных пациентов и более старшего возраста.
Фонд «Круг добра» функционирует с 5 января 2021 года, он работает как дополнительный механизм организации и финансового обеспечения медпомощи детям с тяжелыми заболеваниями — всего в его перечне 89 нозологий. С момента создания он оказал помощь более 23 тыс. детей. За три года работы фонд направил на закупку лекарств и медицинских изделий 213 млрд рублей.
В 2023 году порог 19-летия перешагнули 95 подопечных фонда, в 2024-м поддержки лишатся 259. В фонде также сообщили, что уже подготовили документы, расчеты, обоснования для дальнейшего расширения возрастных рамок и ожидают внесения правок в нормативно-правовые акты.
Пациенты не могут получить лекарства
В конце января 2024 года минздрав Новосибирской области обжаловал решение областного суда — ведомство обязали предоставить 21-летней Татьяне Дроздовой незарегистрированное лекарство для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — это наследственное заболевание, требующее пожизненной терапии. В минздраве заявили, что препарат не входит в региональный список для закупок.
Вице-председатель Общества пациентов с первичным иммунодефицитом, которое помогает Татьяне Дроздовой, Наталья Берсенева указала, что такой препарат людям до 19 лет сейчас закупает государственный фонд «Круг добра», но в 21 год девушка уже не может стать его подопечной.
— Обидно, что мы не можем добиться доступа к дорогостоящей терапии для взрослых пациентов, даже когда речь идет о жизни и смерти, — сказала она «Известиям».
Своей историей с «Известиями» также поделился Даниил Сизов с болезнью Помпе — это редкое наследственное заболевание, связанное с повреждением мышечных и нервных клеток по всему организму. Он рассказал, что был подопечным «Круга добра» в 2021 году, но тогда фонд помогал только детям до 18 лет. Когда юноша вышел из-под его опеки, обязанность обеспечивать его лекарствами перешла Орловской области. Но в регионе ему отказали в выдаче препарата — при прохождении медико-социальной экспертизы Даниилу не дали инвалидность. Спустя полгода он всё же добился закупки — через суд.
Наталья из Москвы, страдающая муковисцидозом (сопровождается нарушениями в работе органов дыхания или желудочно-кишечного тракта), рассказала «Известиям», что ей неоднократно отказывали в закупке необходимого ей лекарства, несмотря на решения врачебной комиссии и федеральных консилиумов. А юрист АНО «Дом редких», которая помогает пациентам с орфанными заболеваниями, Кирилл Куляев рассказал «Известиям», что аналогичные проблемы в прошлом году были у взрослых пациентов в Крыму, Алтайском и Приморском краях.
Ответственность регионов
Юрий Жулев в разговоре с «Известиями» предположил, что проблему могло бы частично решить и расширение границ возраста подопечных «Круга добра» до 21 года. А внештатный специалист Минздрава по медицинской генетике Сергей Куцев поддержал создание аналога фонда «Круг добра» для вышедших из-под его опеки пациентов.
На круглом столе в декабре 2023 года он констатировал, что регионы не справляются со своими обязательствами по лекарственному обеспечению «редких» пациентов. По его словам, «есть порядочные субъекты, но есть и те, которые не выдают пациентам показанные им дорогостоящие лекарства, ссылаясь на нехватку средств в региональном бюджете».
— Однако позиция власти по данному вопросу заключается в том, что взрослые пациенты с заболеваниями, не включенными в федеральные льготные программы, — это ответственность регионов, — отметил он.
В Минздраве «Известиям» сообщили, что обращение ВСП ведомство получило, «оно будет рассмотрено в установленном порядке». Тем не менее в министерстве напомнили, что на федеральный уровень уже был передан ряд закупок препаратов для лечения заболеваний, включенных в перечень орфанных заболеваний, что «позволило снизить нагрузку на бюджеты субъектов Российской Федерации». Так, с 2019 года на федеральный уровень была передана программа по лечению пяти редких заболеваний, что тогда же высвободило в субъектах страны около 10 млрд рублей.
«И с 2020 года передача еще двух нозологий привела к дополнительной возможности у субъектов РФ обеспечить региональных льготников на сумму 2 млрд рублей», — напомнили в Минздраве.
Эти меры дали возможность регионам реализовывать свои полномочия по обеспечению препаратами нуждающихся в них граждан, указали в ведомстве.
