В России уже в ближайшие годы может появиться аналог самого дорогого препарата в мире — «Золгенсмы» — это генозаместительный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Его разработала компания «Биокад», сейчас начинается этап клинических испытаний, так как на доклиническом этапе препарат показал себя хорошо, рассказал в интервью «Известиям» главный специалист по медицинской генетике Минздрава, директор Медико-генетического научного центра, академик РАН Сергей Куцев.
«По моим расчетам, отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии может появиться на рынке уже в 2025–2026 годах», — сказал он.
Стоимость одной дозы «Золгенсмы» составляет более $2 млн, но он вводится однократно. Препарат фармпроизводителя «Новартис» был зарегистрирован в России в декабре прошлого года, и 7 июля стало известно, что он официально поступил в оборот в РФ. Закупкой «Золгенсмы» занимается государственный внебюджетный фонд «Круг добра», созданный в 2021 году для помощи детям с тяжелыми, в том числе редкими заболеваниями.
Подробнее читайте в эксклюзивном интервью Сергея Куцева «Известиям»:
«Полное замещение импортных лекарств от редких болезней невозможно»