В середине июля несколько человек со спинальной мышечной атрофией (СМА) вышли на пикет к зданию Минздрава в Москве. Один из них — 19-летний Даниил Максимов. Он бесплатно получал препарат рисдиплам от производителя, но перестал, когда лекарство поступило в продажу в России. Теперь дорогостоящее лечение должны обеспечивать региональные власти, а они не спешат это делать. Кроме того, рисдиплам пока не входит в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), и это формальное ограничение как для его назначения, так и для его закупки. Но эксперты выяснили, что новое лекарство может обойтись бюджету дешевле зарегистрированного ранее нусинерсена. Почему — в материале «Известий».
Только детям
Препарат рисдиплам (торговое название «Эврисди») для лечения СМА поступил в гражданский оборот в России весной 2021 года. Его разработала швейцарская компания Roche. Лекарство зарегистрировали в стране в ноябре 2020 года, после чего производитель решил поставлять его 230 российским пациентам, не дожидаясь старта продаж в рамках программы дорегистрационного доступа. Среди них было 43 взрослых.
Одним из участников программы Roche стал москвич Даниил Максимов. Он получал лекарство до конца мая 2021 года, пока продукт не появился в коммерческой доступности. Дальнейшее обеспечение лечения Даниила за счет средств компании невозможно, так как препарат более не может ввозиться в рамках программы дорегистрационного доступа по российскому законодательству. Сейчас ответственность по его закупке лежит на субъектах России.
Рисдиплам — не единственное лекарство от СМА. В мире есть еще два — зарегистрированный в России нусинерсен («Спинраза») и онасемноген абепарвовек («Золгенсма»). Первые два нужно применять всю жизнь, последнее вводится только один раз детям до двух лет. Все препараты помогают вырабатывать в организме белок SMN — именно генетические нарушения в его производстве вызывает у пациентов с СМА поражение мышц и потерю двигательной активности.
Механизмы работы и способы введения различаются. Онасемноген абепарвовек — препарат для генной терапии. Он доставляет в клетки копию рабочего гена SMN, который заменяет поврежденный, с помощью вируса. «Золгенсма» в России пока не зарегистрирована.
Нусинерсен и рисдиплам не влияют на гены и действуют похожим образом, но отличаются по способу применения. Нусинерсен нужно вводить интратекально — непосредственно в спинномозговой канал. Это может сделать только врач и только в больнице. Рисдиплам представляет собой порошок, который разводят в клинике, а принимают в виде сиропа дома.
Нусинерсен уже включили в перечень ЖНВЛП, рисдиплам — пока нет. Несмотря на это, российские дети могут получать оба зарегистрированных препарата через фонд «Круг добра». Указ о его создании президент России Владимир Путин подписал в январе 2021-го. Организация поддерживает детей с тяжелыми, в том числе редкими заболеваниями, и финансируется за счет повышенной ставки НДФЛ для граждан с доходом выше 5 млн рублей в год.
Но фонд может помочь только детям. Обеспечить лечением взрослых должны региональные власти. На этом этапе совершеннолетние пациенты чаще всего сталкиваются с проблемами.
— Взрослым не оказывается никакая помощь. Мы неперспективные. Детям еще есть шанс добиться, а на взрослых все забили. Они хотят на нас сэкономить, видимо. В регионах многие пациенты уже выиграли суд против региональных минздравов. В Москве ситуация еще хуже, чем в регионах. Видимо, потому что тут больше пациентов. Из-за простого нежелания нам помочь, безразличия чиновников мы слабеем и умираем каждый день, — сказал журналистам Даниил Максимов.
Оба препарата замедляют и приостанавливают развитие болезни, поэтому лечение нужно начинать как можно раньше и не прекращать, чтобы пациентам не становилось хуже.
Юрист, зампред «Дома редких» Кирилл Куляев подчеркивает, что приоритет охраны здоровья детей закреплен на законодательном уровне, но взрослые вынуждены «обивать пороги» региональных минздравов и судов. Проблема, по его словам, связана с непосильной финансовой нагрузкой на регионы.
Перечень ЖНВЛП
Взрослые пациенты с СМА нередко сталкиваются с нежеланием врачей назначать дорогостоящее лекарство. По словам учредителя и директора благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, на российских докторов давят местные органы власти, чтобы те не выписывали пациентам даже входящий в список ЖНВЛП нусинерсен.
— Технология такая: у нас есть 890-е постановление правительства (о предоставлении бесплатных лекарств. — Прим. ред.), есть назначение врачебной комиссии. С этим «набором» идут в минздрав региона. На регион ложится стоимость лекарства. В идеале после заявки министерство закупает препараты на каждого пациента. Но это не работает, если в регионе больше 10 пациентов со СМА. [Иначе] ежегодное лечение обойдется в полмиллиарда рублей, — отметила она.
Юрист Национального совета экспертов по редким болезням, член экспертного совета комитета Госдумы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова пояснила «Известиям», что «за руку» врачей не ловили, но опосредованно это можно увидеть на уровне врачебных комиссий, когда пациенту отказывают в назначении препарата с сомнительными обоснованиями.
— Это предположения, и мы понимаем, что они обоснованы, но прямо о давлении на медиков говорить не можем. Тем не менее иногда врачебная комиссия принимает решение не выписывать лекарство, объясняя это не тем, нужно или не нужно оно пациенту, а другими причинами, противоречащими законодательству. Например, пишут: «мало опыта применения». Но врач не имеет права отказать на таком основании, потому что медучреждение обязано организовать обучение сотрудника, чтобы он был квалифицированным по этому направлению. К тому же в России уже применяют эти препараты, тем более на детях. Или другой пример: не назначают лекарство, потому что «не входит в стандарты» или «не входит в перечень ЖНВЛП». Но это и есть основание собрать врачебную комиссию по вопросу назначения необходимого лекарственного препарата, а не уклоняться, — сказала она.
Включение рисдиплама в перечень ЖНВЛП улучшит ситуацию с вопросом назначения препарата в целом. В этом случае в списке будет два лекарства для лечения СМА, и шансы на их получение у пациентов повысятся.
Как пояснила Наталья Смирнова, хотя появление препаратов в перечне не гарантирует их назначение, он всё же важен: например, при формировании территориальных программ государственных гарантий утверждаются региональные перечни лекарств, которые в объеме должны быть равны списку ЖНВЛП, дополнительные гарантии.
— Если мы говорим о пациентах со СМА, то, по сути, в региональных перечнях сейчас должен обязательно присутствовать нусинерсен. А рисдиплам пока региональным властям включать в свои программы необязательно, — отметила юрист.
Экономия для бюджета
Ставка на рисдиплам может быть даже более выгодна регионам. В России провели три независимых фармакоэкономических исследования, которые показали его экономическую эффективность по сравнению с нусинерсеном. Включение лекарства в перечень ЖНВЛП позволит зафиксировать цену — производитель не сможет повышать стоимость препарата, что позволит добиться экономии бюджетных средств.
Советник директора Научно-исследовательского финансового института Министерства финансов России Николай Авксентьев пояснил «Известиям», что в рамках их работы оценивался период лечения в один год.
— Если смотреть на год, то у рисдиплама значительное преимущество — порядка 40%. Экономия достигается в первую очередь за счет более низкой стоимости препарата и высокой доли детей среди больных, для которых дозировка рисдиплама ниже. Кроме того, у нусинерсена есть аспекты, которые увеличивают стоимость его использования: введение осуществляется исключительно медицинским работником. Это инъекция в спинномозговой канал, которую дома никто не сделает, и это вызывает дополнительные расходы. Раствор рисдиплама делает врач раз в месяц, но применяют его дома.
Вместе с тем, добавил Авксентьев, нусинерсен в первый год требует большего количества доз, чем в последующих. Дозировка рисдиплама постепенно увеличивается по мере набора массы тела пациента, но при этом для пациентов с весом от 20 кг уже остается неизменной. Стоимость рисдиплама на одного пациента в первый год составит 17,7 млн рублей, а нусинерсена — 29 млн рублей. В последующие годы разница будет меньше, но рисдиплам останется дешевле.
В совместном исследовании (есть в распоряжении «Известий») Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. И.П. Павлова (ПСПбГМУ) и Санкт-Петербургского государственного университета (СПбГУ) брался горизонт моделирования в три года.
Эксперты пришли к выводу, что суммарные прямые затраты при использовании рисдиплама на 21,9% ниже (на 14,97 млн руб.) по сравнению с нусинерсеном и составляют 53,37 млн рублей в расчете на одного пациента в течение трех лет. Наибольшая разница наблюдалась в первый год терапии — 41,9%. При расширении его использования прямые затраты сократятся на 13,9%.
По словам заведующего кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины ПСПбГМУ Алексея Колбина, несмотря на то что дозировка рисдиплама увеличивается с набором массы тела, нельзя сделать вывод, что стоимость лечения с его помощью будет больше, чем в случае с нусинерсеном.
— Такой вывод не очевиден, для наиболее точного ответа на этот вопрос нужно располагать большими клиническими данным, особенно по эффективности терапии, желательно, чтобы это были данные «реальной клинической практики». Нужно помнить, что первый год терапии нусинерсеном предполагает шесть введений препарата, а затем три введения в год, что существенно сказывается на годовых затратах, иными словами, нусинерсен дороже в первый год, рисдиплам, наоборот, — отметил он и подчеркнул, что по инструкции доза рисдиплама для детей от 2 лет и взрослых (масса тела более 20 кг) составляет 5 мг в сутки и не повышается.
5 августа комиссия по формированию перечней лекарственных средств рассмотрит заявку компании Roche по включению рисдиплама в реестр ЖНВЛП. Об этом сообщила в Facebook Ольга Германенко.
«Я считаю, что крайне важно, чтобы доступ к выбору оптимальной лекарственной терапии был равным в отношении всех зарегистрированных лекарственных препаратов и давал возможность лечащему врачу принимать решение о назначении лекарственного препарата, основываясь прежде всего на клинической картине индивидуального пациента, сопутствующих заболеваний и осложнений, а не на экономических предпосылках. Несомненно, включение в перечень ЖНВЛП второго препарата для лечения СМА с пероральным способом приема — будет значительно способствовать этому», — написала она.
Учредитель «Семьи СМА» добавила, что в прошлом году на комиссии была жаркая дискуссия в отношении нусинерсена. «Спинраза» попала в список с перевесом всего в один голос.